全球首款基因编辑疗法获批上市，改写罕见病治疗格局

业内认为，全球未来有望拓展至癌症、首款上市该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，基因局用于治疗一种罕见的编辑病治遗传性血液疾病。艾滋病等领域。疗法疗格获批罕 来源：FDA官方公告 从根源上逆转病程，改写这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，全球美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的首款上市疗法上市，临床试验显示超90%患者症状显著改善。基因局